Konstruirane imunološke stanice, nazvane T-stanice himernog antigenskog receptora (CAR), pokazale su veliko obećanje u liječenju raka krvi i potencijal za liječenje autoimunih stanja kao što su lupus i multipla skleroza, u kojima se imunološke stanice oslobađaju autoantitijela koja napadaju vlastito tkivo. Ali terapija se obično oslanja na vlastite imunološke stanice, a ova je personalizacija čini skupom i dugotrajnom.

Zato su istraživači počeli stvarati CAR T terapije od doniranih imunoloških stanica. Ako uspiju, omogućili bi farmaceutskim tvrtkama da povećaju proizvodnju, potencijalno smanjujući troškove i vrijeme proizvodnje. Umjesto da se napravi jedan tretman za jednu osobu, terapije za više od stotinu ljudi mogle bi se napraviti od stanica jednog donora. CAR T stanice dobivene od donora korištene su za liječenje ljudi s rakom, ali s ograničenim uspjehom do sada.

Ispitivanje, koje je vodio Xu Huji, reumatolog s Mornaričkog medicinskog sveučilišta u Šangaju, prvo je koje je objavilo rezultate za autoimune bolesti. Više od šest mjeseci nakon primanja liječenja, primatelji su ostali u remisiji.

CAR-T-stanična terapija obično uključuje ekstrakciju imunoloških stanica poznatih kao T stanice iz osobe koja se liječi. Stanice su ukrašene CAR proteinima koji ciljaju B stanice i zatim se ponovno unose u tijelo osobe.

Proces stvaranja CAR T stanica iz doniranih imunoloških stanica je sličan. Xu i njegovi kolege ekstrahirali su T stanice iz 21-godišnje žene i popunili ih CAR-ovima koji prepoznaju CD19, receptor koji se nalazi na površini B stanica. Koristili su CRISPR-Cas9 alat za uređivanje gena kako bi izbacili pet gena u T stanicama, kako bi spriječili da presađene stanice napadnu tijelo domaćina i imunološki sustav domaćina da napadne stanice donora.

Prva osoba koja je primila tretman, u svibnju 2023., bila je 42-godišnja žena s vrstom autoimune miopatije, koja cilja na skeletno mišićno tkivo, što rezultira slabošću i umorom.

Jedan od primatelja, 57-godišnji muškarac iz Šangaja, i još jedan muškarac u dobi od 45 godina imali su agresivan oblik skleroze. S liječenjem su započeli u lipnju i kolovozu 2023. 57-godišnji muškarac iz Šangaja kaže da je tri dana nakon terapije osjetio da mu se koža opustila te da je mogao ponovno micati prstima i otvarati usta. Dva tjedna kasnije vratio se svom uredskom poslu. Osjeća se jako dobro više od godinu dana nakon liječenja.

Dva mjeseca nakon tretmana, istraživači kažu da je žena postigla potpunu remisiju i zadržala taj status tijekom šestomjesečnog praćenja. Ženina autoantitijela pala su na nemjerljive razine, a njezina mišićna snaga i pokretljivost dramatično su se poboljšale. Dvojica muškaraca također su primijetila značajna poboljšanja u svojim simptomima - uključujući preokret u formiranju ožiljnog tkiva - i smanjenje razine autoantitijela.