Ana Alapić iz udruge roditelja vitalno ugrožene djece Kolibrići uvodno je istaknula kako je neophodno očitovanje struke i izražavanje službenog stava po pitanju problematike djece oboljele od spinalne mišićne atrofije. Ministar Kujundžić istaknuo je kako su Ministarstvo i struka u potpunosti otvoreni za dijalog, što pokazuje i sudjelovanje na ovom okruglom stolu.

„Spinraza je prvi lijek koji je donio pomak, no broj tretiranih pacijenata još uvijek je prenizak kako bi se mogao donijeti opći zaključak. U Hrvatskoj je lijek za dvoje djece već odobren te je liječenje u tijeku“, rekao je ministar te naglasio kako je novost kreiranje Fonda za skupe lijekove po modelu Francuske.

„Država osniva fond za posebno skupe lijekove u kojeg će novac moći uplatiti pravne i fizičke osobe, a dio novca potrebnog za nabavku lijeka uplatila bi i država“, rekao je ministar Kujundžić.

Stav struke izrazio je i dr. Lehman: „Lijek je u SAD-u odobren od strane FDA, a u Europskoj uniji od strane EMA-e. 121 pacijent tipa 1 primio je taj lijek, a rezultat je primijećen u 51%, dok je kod 8% pacijenata došlo do prelaska u blaži oblik bolesti. Za sada još nema jasnih pokazatelja kod koje djece se može očekivati veći učinak. Sada je prerano govoriti o rezultatima, kao i o nuspojavama. Analize nuspojava pokazale su kako se nuspojave najčešće vežu uz infekcije dišnog sustava, ali su se pojavljivali i smrtni ishodi. Granica od 6 mjeseci u danim mogućnostima se čini kao skupina koja bi mogla imati najbolji rezultat jer je uz raniju upotrebu vezan i bolji ishod liječenja“.

I Dr. Novak je naglasio važnost rasprave temeljene na činjenicama i istraživanjima: „Potrebna nam je medicinska istina na temelju sada dostupnih podataka – a to je i podloga za bilo kakvo djelovanje. Moramo govoriti medicinsku istinu i sebi i roditeljima i svim ostalim uključenima u ovu priču. Konačni ishod ne može trenutno nitko znati. Postoje brojne skupine bolesnika koje trebaju primiti skupe lijekove i zato ovdje ne možemo izbjeći razgovor i o financijskim sredstvima“, zaključio je Novak.

Prof. dr. sc. Bilić je rekla kako se u slučaju lijeka Spinraza radi o jednom od najvećih otkrića u liječenju nasljednih bolesti. „Postoji razumna osnova za optimistični pogled prema kojem bi u budućnosti ovaj ili neki sličan lijek mogao napraviti pomake i kod odraslih bolesnika. Sada to nije moguće i sada nitko ne zna kakve će učinke ovaj lijek imati na duge staze. Uz optimizam, stoga treba postojati i oprez. Potrebni su dokazi i studije o sigurnosti i učinkovitosti lijeka. Lijek je ubrzano odobren i stoga je pod posebnim nadzorom“, istaknula je Bilić.

Prof. dr. sc. Labar naglasio je kako je skupoća lijekova problem s kojim ćemo se sve više suočavati. „Postupci i lijekovi koji se daju bolesniku trebaju dokaze. To se ne odnosi samo na Spinrazu nego na sve lijekove. Trebali bismo imati pravno-proceduralni okvir kako se ponašati u ovakvim situacijama. Ovakve situacije problematične su i za puno bogatije države od Hrvatske. Ne treba zaboraviti da kada imate medicinsku podlogu, lakše je osigurati i financijsku“, rekao je Labar.

Ministar Kujundžić je zaključno istaknuo kako su novi lijekovi izazov, kao što su i pomoć, a sva rasprava o njima mora biti temeljena na istraživanjima i činjenicama.

„S jedne strane postoje medicinski dokazi, a s druge strane želja da se lijek što prije uvrsti. Bilo bi neodgovorno propuštati lijekove bez kontrole, a oni se kasnije pokažu neučinkovitima. To je i pitanje odgovornosti“, rekao je ministar.