Istraživanja na životinjama pokazala su da metformin aktivira ključni mehanizam (aPKC-CBP) koji potiče neurogenezu i poboljšava stvaranje spacijalne memorije za koju je odgovoran hipokampus. Rezultati su također pokazali da lijek ima slično djelovanje na humane neuralne prekursore, što daje osnove za pretpostavku da bi se učinak poboljšanja neurogeneze mogao primijeniti i na ljudski mozak.

Autori ističu da bi rezultati njihove studije provedene na Sveučilištu u Torontu mogli biti ishodište terapijske strategije za poremećaje ljudskog živčanog sustava. Studija je objavljena u srpanjskom broju časopisa Cell Stem Cell.

Jedna od autora studije, znanstvenica Freda D. Miller, navodi da je istraživanje pokazalo učinak metformina na poticanje matičnih živčanih stanica kod glodavaca na stvaranje novih neurona što je znanstvenike navelo na ideju da bi se isti učinak mogao postići kod ljudi što bi omogućilo poticanje oporavka neurona barem u nekim slučajevima.

Autori također navode da raste broj dokaza kako matične stanice živčanog sustava igraju ulogu u oporavku od ozljeda ili degenerativnih promjena mozga. Ukoliko bi se pronašla mogućnost da matične stanice budu potaknute, to bi značilo novu terapijsku strategiju. U nekim studijama su za poticanje matičnih stanica korišteni faktori rasta, no taj se postupak nije pokazao kao uspješan, djelomično i zbog poteškoća u transportu faktora rasta u živčani sustav.
Alternativa faktorima rasta su male molekule koje mogu potaknuti matične stanice na samo-obnovu i/ili diferencijaciju pomoću definiranja relevantnih signalnih mehanizama. Prethodna istraživanja pokazala su da CREB-vežući protein (CBP) maksimalno potiče razvoj embrionskih neuronskih staničnih prekursora i da je taj protein aktiviran atipičnim proteinom kinazom C (aPKC).

U stanicama jetre se mehanizam aPKC-CBP aktivira pomoću metformina, što sugerira da bi metformin mogao aktivirati aPKC u neuralnim matičnim stanicama i na taj način potaknuti neuralne prekursore u odraslih što bi poboljšalo neuralnu funkciju. Stoga metformin predstavlja kandidata za mogući farmakološki pristup koji bi mogao imati terapijsko djelovanje za oštećenja ili degenerativne promjene živčanog sustava.

Nizom pokusa autori istraživanja pokazali su da miševi koji su primali metformin imaju otprilike jednu trećinu više neurona u hipokampusu nego miševi u kontrolnoj skupini, kao i gotovo dvostruko veći broj neurona proizvedenih od matičnih stanica. Miševi koji su primali metformin (200 mg/kg) bili su značajno uspješniji u prostornom snalaženju i učenju od miševa koji su primali sterilnu fiziološku otopinu.

Provedeni su pokusi kojima je sugerirano da metformin također može potaknuti neurogenezu u humanim neurološkim matičnim stanicama.

Između ostalog, rezultati istraživanja podržavaju zaključak da metformin:
• aktivira a-PKC-CBP mehazizam u neuralnim prekursorima a ta aktivacija potiče genezu neurona u glodavaca i u čovjeka
• potiče neurogenezu u mozgu odrasle osobe, povećavajući broj novodiferenciranih neurona u olfaktornom bulbusu i hipokampusu
• poboljšava funkciju spacijalne memorije što koincidira s dugoročnim povećanjem broja novih neurona u području girusa dentatusa u hipokampusu kod odraslih

Autori su primijetili da postoji velik interes za korištenje metformina kod bolesnika u ranoj fazi Alzheimerove bolesti zbog velike učestalosti dijabetesa kod tih bolesnika, dok je poznato da hiperinzulinemija može pospješiti nastanak i progresiju neurodegeneracije.
Nedavna onkološka istraživanja također su se usmjerila na potencijalno antitumorsko djelovanje metformina.