x

SPECIJALIZACIJE

x

Liječenje mijelodisplastičnog sindroma niskog rizika

  Dr. sc. Marko Martinović, dr. med. specijalist hematolog

  27.09.2018.

Mijelodisplastični sindrom je neizlječiva skupina bolesti. Žurno liječenje je potrebno u slučajevima rekurentnih infekcija, simptomatskoj anemiji i trombocitopeniji. Terapijski cilj je poboljšanje kvalitete života i najvažnije je odvagnuti potencijalnu korist i štetu od određene vrste liječenja.

Liječenje mijelodisplastičnog sindroma niskog rizika

U liječenju pacijenata s mijelodisplastičnim sindromom pristup ovisi o simptomima bolesti, kao i o rizičnoj skupini. Mijelodisplastični sindrom je neizlječiva skupina bolesti, te je nužna pažljiva procjena u pristupu liječenju. Žurno liječenje je potrebno u slučajevima rekurentnih infekcija (osobito pri apsolutnoj neutropeniji), te simptomatskoj anemiji i trombocitopeniji. Stoga je terapijski cilj poboljšanje kvalitete života, radi čega je bitno odvagnuti potencijalnu korist i štetu od određene vrste liječenja.

Nadalje, nema dokaza da će se produljiti preživljenje asimptomatskim pacijentima ukoliko ih se liječi. Takve pacijente je potrebno klinički i laboratorijski pratiti, a pri svakom pogoršanju nalaza KKS potrebno je isključiti druge uzroke citopenije, kao što su deficit vitamina B12, folata, željeza, sekundarni malignitet, autoimune citopenije. Potrebno je i preporučiti cijepljenje protiv sezonske gripe, te kod starijih i protiv pneumokoka. Izuzetno je bitno i poticati odvikavanje od pušenja.

Kako se u RH određuje liječenje oboljelih od mijelodispolastičnog sindroma niskog rizika?

Kako se u Republici Hrvatskoj u velikoj mjeri liječenje pacijenata određuje prema smjernicama za propisivanje Posebno skupih lijekova Hrvatskog zavoda za zdravstveno osiguranje, u kojima je referentni prognostički model IPSS, u daljem tekstu će se nazivi skupina pacijenata prema riziku odnositi na IPSS prognostički model.

Liječenje pacijenata koji spadaju u skupine niskog rizika i srednju skupinu 1 se svodi na simptomatsko te lijekovima.

Simptomatsko liječenje i ostali lijekovi

Kako su mnogi oboljeli od MDS stariji bolesnici sa značajnim komorbiditetima razina hemoglobina kod koje se primjenjuje transfuzija se individualno određuje. Vrlo često inicijalno povišena razina serumskog feritina se transfuzijama dodatno povisuje, stoga se očekuje razvoj preopterećenja željezom nakon 30-tak transfuzija. Prema preporukama Hrvatske kooperativne grupa za hematološke bolesti s primjenom kelatora željeza treba započeti kod razine serumskog feritina iznad 2000 mcg/L. Transfuzije trombocita se primjenjuju kod razine trombocita manje od 10.000/mikroL odnosno znakova krvarenja. U simptomatsko liječenje se svrstava i primjena antibiotika, dok nema dokaza o učinku liječenja neutropenije faktorima rasta (G-CSF), pogotovo ukoliko nema anamneze rekurentnih infekcija. Također, nema dokaza ni za korist od profilaktičke primjene antibiotika, dapače može doći do razvoja otpornosti endogenih bakterija na antibiotike.

Lijekovi koji se primjenjuju u ove dvije skupine su već spomenuti kelatori kod preopterećenja željezom, te eritropoetini, talidomid, imunosupresivi i citostatici. S primjenom sintetskih eritropoetina se može pokušati kod pacijenata sa simptomatskom anemijom (posebno onih s malom potrebom za transfuzijama, odnosno manje od 2 doze na mjesec), te s razinama serumskog eritropoetina ispod 500 mU/mL. Talidomid kao i njegov derivat lenalidomid, su lijekovi s imunomodulatornim učinkom i terapijskim odgovorom kod skupine pacijenata s 5q- sindromom, a s promjenjivim uspjehom se mogu pokušati primijeniti kod o transfuzijama ovisnim oboljelih u skupinama niskog rizika odnosno srednjoj skupini 1. Na primjenu imunosupresiva – ciklosporina i antitimocitnog globulina (ATG) mogu odgovoriti pacijenti s hipoplastičnim oblikom MDS-a, manje od 5% blasta u koštanoj srži te s genotipizacijom dobijenim HLA-DR15 pozitivnim nalazom.

S obzirom na prognozu i terapijske mogućnosti kod oboljelih od MDS-a u skupinama niskog rizika odnosno srednjoj skupini 1 može se konstatirati da je optimalno da se oboljeli uključe u kvalitetno dizajnirano kliničko ispitivanje lijeka.

Literatura

1. Valković T, Labar B (2011) Dijagnoza, liječenje i praćenje preopterećenja željezom u sindromu mijelodisplazije: Smjernice Hrvatske kooperativne grupe za hematološke bolesti – Krohem. https://hrcak.srce.hr/file/113842
2. Schiffer CA, Anderson KC, Bennett CL, Bernstein S, Elting LS, Goldsmith M, Goldstein M, Hume H, McCullough JJ, McIntyre RE, Powell BL, Rainey JM, Rowley SD, Rebulla P, Troner MB, Wagnon AH (2001) Platelet transfusion for patients with cancer: clinical practice guidelines of the American Society of Clinical Oncology. J Clin Oncol 19:1519 -1538
3. https://www.nccn.org/store/login/login.aspx?ReturnURL=https://www.nccn.org/professionals/physician_gls/pdf/mds.pdf
4. Mannone L1, Gardin C, Quarre MC, Bernard JF, Vassilieff D, Ades L, Park S, Vaultier S, Hamza F, Beyne-rauzy MO, Cheze S, Giraudier S, Agape P, Legros L, Voillat L, Dreyfus F, Fenaux P (2006) High-dose darbepoetin alpha in the treatment of anaemia of lower risk myelodysplastic syndrome results of a phase II study. Br J Haematol 133:513-519
5. Kelaidi C, Eclache V, Fenaux P (2008) The role of lenalidomide in the management of myelodysplasia with del 5q. Br J Haematol 140:267-278
6. Santini V, Almeida A, Giagounidis A, Gröpper S, Jonasova A, Vey N, Mufti GJ, Buckstein R, Mittelman M, Platzbecker U, Shpilberg O, Ram R, Del Cañizo C, Gattermann N, Ozawa K, Risueño A, MacBeth KJ, Zhong J, Séguy F, Hoenekopp A, Beach CL, Fenaux P (2016) Randomized Phase III Study of Lenalidomide Versus Placebo in RBC Transfusion-Dependent Patients With Lower-Risk Non-del(5q) Myelodysplastic Syndromes and Ineligible for or Refractory to Erythropoiesis-Stimulating Agents. J Clin Oncol 34:2988-1996
7. Stone RM (2009) How I treat patients with myelodysplastic syndromes. Blood 113:6296-6303
 

OGLASI
GastalAndol PROBisolex
OGLAS
Bisolex
ONLINE TEČAJ

Pristupite online
testiranju: