x
x

Duchenneova mišićna distrofija i adultne matične stanice

  04.12.2006.

Giulio Cossu (Institut sv. Rafaela, Milano) sa svojim istraživačkim timom obavio je rad o liječenju Duchenneove miopatije u časopisu Nature. Istraživači su razvili terapiju baziranu na korištenju adultnih matičnih stanica koje lagano kruže u mišićnim vlaknima.

Istraživanje se provodilo na psima (zlatni retriveri) koji pate od distrofije vrlo slične Duchenneovoj miopatiji kod ljudi. Bolest nastaje zbog mutacije gena za distrofin što rezultira degeneracijom mišića, zahvaćajući motorne, respiratorne i srčane funkcije. Kako bi se ponovno uspostavila proizvodnja distrofina u mišićima bolesnih pasa, istraživači su koristili mezangioblastične stanice koje potječu iz stijenki krvnih žila. Jednostavne za izolaciju, kultivaciju i umnažanje, te su se stanice sposobne reprogramirati da postanu mišićne stanice i idu prema oštećenim mišićnim stanicama. Istraživači su ubrizgavali mezangioblastične stanice u deset bolesnih pasa jednom mjesečno tijekom pet mjeseci, što je ukupno 50 milijuna stanica. Šest pasa je primilo perfuziju mezangioblasta uzetu od zdravih pasa te su dobili terapiju protiv odbacivanja. Četiri psa su primila vlastite mezangioblaste, koji su prije toga bili korigirani genetskim inženjeringom. U prvoj skupini, istraživači su primijetili obnavljanje mišićnih vlakana, te je nekoliko pasa imalo spektakularan oporavak. U drugoj skupini učinci su bili "skromni". U svim slučajevima, istraživači su bili u stanju zamijetiti da su mišići još jednom proizveli protein distrofin. Ovi rezultati će biti reproducirani i validirani od drugih timova. Jeffrey Chamberlain sa Sveučilišta u Washingtonu (Seattle) piše u Natureu: "U radu, ovdje objavljenom, leže logične pretpostavke za početak kliničkog eksperimentiranja koje može dovesti do učinkovite terapije za Duchenneovu miopatiju." Za sada ne postoji nikakav tretman distrofija unatoč pokušajima stanične ili genske terapije. Izvornik: Sampaolesi M, Blot S, D'Antona G, Granger G, Tonlorenzi R, Innocenzi A, Mognol P, Thibaud JL, Galvez BG, Barthelemy I, Perani L, Mantero S, Guttinger M, Pansarasa O, Rinaldi C, Cusella De Angelis MG, Torrente Y, Bordignon C, Bottinelli R, Cossu G. Mesoangioblast stem cells ameliorate muscle function in dystrophic dogs. Nature advance online publication 15 November 2006 | doi:10.1038.

HKLD